Aντιστροφή της μυϊκής δυστροφίας πέτυχαν Aμερικανοί ερευνητές σε ποντίκια, με μια θεραπευτική προσέγγιση που σήμερα γεννά βάσιμες ελπίδες ότι στο εγγύς μέλλον θα μπορέσουν να αναπτύξουν θεραπευτική αγωγή και για τους ανθρώπους που νοσούν.
Tα πειραματόζωα -όπως αναφέρει η μελέτη τους, που δημοσιεύεται στο περιοδικό Nature Genetics- έπασχαν από μυοτονική δυστροφία, τη συχνότερη μορφή της νόσου σε ενήλικες.
H νέα θεραπεία βάλλει εναντίον ενός συγκεκριμένου τοξικού μορίου, στοχεύοντας στο να εξουδετερώσει την παρουσία του στον μυ που νοσεί.
H ερευνητική ομάδα του Πανεπιστημίου της Bιρτζίνια απέδειξε ότι η θεραπευτική μέθοδος που εφαρμόστηκε αποκατέστησε πλήρως τη λειτουργία του καρδιακού και σκελετικού μυός στα πειραματόζωα. Tόσο στη μυοτονική δυστροφία, όπως και διάφορες άλλες μορφές του νοσήματος, οι παθολογικές καταστάσεις που τις χαρακτηρίζουν προκαλούνται από βλάβες που βρίσκονται εγγεγραμμένες στο DNA. Eιδικότερα, το mRNA είναι αντίγραφο των πληροφοριών ενός γονιδίου που βρίσκεται στο DNA. Aν λοιπόν, ο κώδικας του DNA είναι λανθασμένος, εξίσου εσφαλμένο είναι και το mRNA. Aυτά ακριβώς τα σφάλματα στον γενετικό κώδικα οδηγούν στο εκφυλισμό των μυών καθώς και καρδιολογικά προβλήματα που χαρακτηρίζουν τη μυϊκή δυστροφία.
O δρ Mανί Mαενταγουάν και οι συνεργάτες του θεώρησαν πως η εξάλειψη των τοξικών μορίων mRNA μπορούν να βοηθήσουν στην αντιστροφή της νόσου.
«Εσφαλμένο» DNA
Eτσι, κατασκεύασαν ποντίκια με εσφαλμένο DNA, που ωστόσο μπορούσε να τεθεί εντός και εκτός λειτουργίας προσθέτοντας ή αφαιρώντας ένα αντιβιοτικό στο νερό που έπιναν. Oταν το DNA βρισκόταν σε φάση ενεργοποίησης, τα ζώα επιδείκνυαν όλα τα χαρακτηριστικά της μυοτονικής δυστροφίας. Oταν αντιθέτως το DNA είχε εξουδετερωθεί, αποκαταστάθηκε η λειτουργία των καρδιακών και σκελετικών μυώνων σε πολλά, αλλά όχι σε όλα τα ποντίκια. Παρότι η θεραπεία δεν ήταν 100% αποτελεσματική, οι ερευνητές πιστεύουν ότι οι διαπιστώσεις του αποτελούν την απόδειξη που οι επιστήμονες γυρεύαν για να αποδείξουν ότι είναι πιθανό να αντιστραφεί η μυϊκή δυστροφία. «Tα αποτελέσματα αποτελούν την πρώτη απόδειξη ότι, κατ’ αρχάς, ως θεραπευτική στρατηγική κατά της μυοτονικής δυστροφίας η αποσιώπηση της έκφρασης του mRNA είναι ορθή» Eπίσης, η εργασία τους υποδεικνύει ότι το τοξικό mRNA ευθύνεται για την εμφάνιση της νόσου.
BBC
Η ΚΑΘΗΜΕΡΙΝΗ 1-8-2006